转自：药明康德（维权）

在生物医药产业，变革创新是永恒的主题。尽管产业近年来经历波折，但根据药明康德内容部数据，针对“难以成药”靶点、RNA疗法、细胞和基因疗法领域的投融资活动仍然频繁，2022年仅早期投融资事件就超过170起，融资共约85亿美元。这一趋势也维持到了今年。这固然体现了医药人砥砺前行的勇气，也彰显产业对未来依旧看好，承诺将更多好药新药带给全球病患。

在生物医药领域创变不息的当下，如何变中求胜，是一个重要命题。2023年4月27日-28日，药明康德将在线带来“BOLD：创新引领，勇赴未来”系列第二期活动，向逆境中的勇敢创新者们致以敬意！本次活动中，来自全球不同国家和地区，专攻上述三大研发领域，且近年完成大额融资的24家新锐公司将齐聚一堂，分享其背后的独有技术与平台，以及他们对于当前挑战和机遇的独到见解，加速为全球病患带来突破。这些行业先锋们的洞见，也将为解决未竟医疗需求带来启迪。

此次亮相进行“创新管线展示”的新锐来自北美、欧洲、亚洲的多个国家，将在三场专题分享中各显其能。

“难以成药”的靶点始终是科学家们想要挑战的圣杯。在“重新定义‘可成药性’”专场讨论中，8家新锐公司的首席执行官（CEO）或首席科学官（CSO）将分享他们是如何通过前沿技术和创新方法，突破“成药性”的传统界限。这些公司中：有的正在开发一种名为TPD²（双精度靶向蛋白降解）疗法，以便将靶向蛋白降解剂作为有效载荷精准递送至细胞内部，降解细胞内靶蛋白；有的正在开发与蛋白降解疗法“背道而驰”的新疗法，以治疗那些由于蛋白质水平不足引起的疾病；有的正在研究靶向非编码基因中重复基因组的新疗法，用于治疗癌症和自身免疫性疾病；还有的公司正在通过创新技术针对“难以成药”且诱发疾病的关键靶点筛选小分子药物，或者发现全新的可被分子胶降解的疾病靶点等等。

RNA疗法专题云集了7位新锐CEO。他们率领的公司中，有的曾获得超2亿美元的单轮融资，有的曾上榜2022年度生物技术猛公司榜单。在这场讨论中，我们将领略RNA疗法未来的无限可能。它们的研究领域包括调节RNA（regRNA）、长链非编码RNA（lncRNA）等新一代RNA疗法。这些公司的探索方向也涵盖了一系列崭新技术，比如：利用器官选择性脂质纳米颗粒靶向递送（SORT）系统解决脂质纳米颗粒（LNP）递送系统的常见瓶颈，从而将LNPs递送到肺、脾脏等靶标器官；通过模块化及可编程模式研发高特异性、稳定性和长效性的核酸药物；借助独特平台在几天内完成从靶点识别到RNA疗法合成并在人类肝脏中进行测试的全过程……

细胞和基因疗法（CGT）具有“一次治愈”的潜力，已成为一股磅礴的新浪潮。在这一环节中，9位CEO将共话CGT领域的下一波创新趋势。在这些嘉宾所在的公司中，有多家曾被生物医药行业知名媒体网站BioSpace评选为“年度新一代生物新锐公司”，还有的曾入选FierceBiotech发布的“年度生物技术猛公司”榜单。它们的研究范围也涵盖了当下CGT领域的诸多前沿方向，包括：利用合成生物学技术开发调节性T细胞（Treg）疗法，治疗自身免疫性疾病和炎症性疾病；利用共价闭合环状DNA（C3DNA）技术和脉冲电场局部递送系统（COMET），开发非病毒基因疗法；开发可在体内直接生成的CAR-T细胞疗法，以使患者可在门诊接受治疗；基于新的基因编辑蛋白为患者开发“量身定制”的基因编辑疗法……

与这些正在开创下一代疗法的新锐力量同台的，还有来自大型医药企业阿斯利康的“研发掌门”，来自顶尖学术机构宾夕法尼亚大学的科研巨匠，以及多家知名风投机构的领航人。聚焦上述创新治疗模式，他们也将针对产业态势和前景展开鞭辟入里的讨论，大咖们高瞻远瞩的全局视野，将照亮行业前行的方向！

群星汇聚，智慧碰撞，精彩内容不容错过！欢迎全球生物医药领域专业人士扫描文中二维码免费报名观看。相信科学的引领、生态圈的融合、平台的力量，将在新变局中为产业创新注入源源动力，为患者带来真正具有深远影响力的变革。

*投融资数据统计方法论：本次统计包括2022年1月1日~12月31日发布投融资新闻，仅统计融资轮次在B轮及之前、且融资金额大于1000万美元的融资事件。如果融资事件的货币单位不是美元，则依据当时汇率进行换算。考虑到汇率会随时间发生变化，融资总数仅做参考，详细融资情况还请见附件。未符合以上条件的公司（如获得融资，但未公布融资轮次或金额）未被纳入列表。

针对“难以成药”靶点的公司定义：针对KRAS等知名不可成药靶点，或使用共价抑制、别构抑制、蛋白降解等创新技术开发主要管线。

细胞和基因疗法公司定义：以细胞疗法，基因疗法，基因编辑技术为主要管线。

RNA疗法公司定义：主要研发对象为基于RNA的药物，包括RNAi、mRNA、saRNA等。

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