转自：药明康德（维权）

细胞和基因疗法是重要的治疗模式。它们具有一次治疗，让患者终身获益的潜力，并且可以用于靶向传统小分子难于靶向的靶点，扩展治疗疾病的范围。根据公开信息，在可预见的2023年，就有多达16款全新的细胞或基因疗法有望在全球首次获批。在今天这篇文章里，药明康德内容团队将回顾细胞和基因疗法领域在2023年第一季度的融资状况，关注新兴公司的投资动态和研究方向。

根据药明康德内容部不完全统计，在细胞和基因疗法领域，2023年有33家公司完成投融资活动，总计融资超过12亿美元。投融资事件数目和投融资数额在3月达到今年的新高。

在细胞疗法领域，总计24家公司获得融资，大部分专注于开发基因工程改造的免疫细胞疗法。其中，CARGOTherapeutics公司和Synthekine公司分别完成2亿和1亿美元的融资，在所有公司中名列前茅。这两家公司的共同之处都在于解决第一代CAR-T细胞的局限，开发下一代CAR-T细胞疗法。

CARGOTherapeutics公司的潜在“first-in-class”和“best-in-class”靶向CD22的CAR-T疗法CRG-022旨在克服肿瘤通过抗原丢失产生的耐药性。它已经在1期临床试验中，让超过50%已经对CD19靶向CAR-T疗法耐药的大B细胞淋巴瘤（LBCL）患者获得持续缓解。基于这一结果，FDA已经授予它突破性疗法认定。

Synthekine公司的CAR-T疗法SynCAR-001在表达靶向CD19的嵌合抗原受体之外，还表达工程化改造的IL-2受体β亚基，在该公司设计的IL-2细胞因子的刺激下，可以增强CAR-T细胞扩增和持久性，同时降低最初的CAR-T细胞疗法剂量，减轻疗法毒副作用。

在基因疗法方面，第一季度获得融资的11家公司（含两家同时开发细胞疗法的公司）中，虽然大部分聚焦于开发基于腺相关病毒载体的传统基因疗法，但是获得融资最多的两家公司均在开发传统基因疗法以外的创新治疗模式。今年年初完成1.75亿美元B轮融资的Metagenomi公司使用人工智能，从大自然中发现天然核酸酶，再改造生成基因编辑疗法。Metagenomi已经测试了数百种新的基因编辑工具，并验证了它们在人类治疗中的实用性。该公司开发的基因编辑工具包括CRISPR基因编辑系统、超小型碱基编辑系统、和CRISPR相关转座酶（CAST）系统，这一系统可将大段DNA精准插入基因组。

而今年3月完成1.35亿美元B轮融资的ChromaMedicine公司专注于开发表观遗传编辑平台。这一系统可以通过调控DNA的甲基化模式，控制染色质构象，激活或抑制基因的表达。由于不需要切割DNA或激活DNA修复通路，这一方法可能避免因切割DNA序列产生的潜在副作用。在今年的药明康德全球论坛上，该公司首席执行官CatherineStehman-Breen博士表示，让细胞和基因疗法成为产业未来的主流，提高疗法的安全性是重要的一环。她对可能为患者提供一劳永逸的“治愈性”疗法充满期待。

附录：4月22日~4月28日全球大健康领域融资事件

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