转自：药明康德（维权）

InitialTherapeutics公司今天宣布完成7500万美元的A轮融资。该公司旨在开发一种具有全新作用机制的药物，依托其专有的选择性终止蛋白质合成（STOPS）平台，攻克传统小分子药物难以靶向的蛋白质靶点。STOPS平台是基于该公司科学创始人的最新研究，他们发现可以使用小分子药物，在核糖体出口中首次产生特定蛋白质的线性序列时，有选择性地中断蛋白质的转译。

Initial公司的共同科学创始人为JamieH.D.Cate博士（加州大学伯克利分校化学、生物化学、生物物理和结构生物学教授），BrianPaegel博士（加州大学欧文分校医药科学、化学和生物医学工程教授）和KevanShokat博士（加州大学旧金山分校细胞和分子药理学教授，加州大学伯克利分校化学教授）。

Cate实验室开创性的结构生物学工作揭示，通过小分子与包括核糖体和目标蛋白质的新生肽链在内的复合物的相互作用，可以在mRNA转译成蛋白质的任何阶段有选择性地影响蛋白质合成。在Initial公司，这项工作已经通过Paegel实验室的微流体技术，将核糖体检测方法扩展用于超大型小分子化合物文库筛选。

Initial公司设计的小分子药物，用于调节经过充分验证、已知高价值靶点的蛋白合成。与针对成熟蛋白质的干预方法（如靶向蛋白稳定和蛋白降解）不同，该公司的策略绕过了考虑成熟蛋白的活性，以及解析成熟蛋白结构的问题。此外，防止蛋白质合成可能遏制难以逆转的聚集体形成和其他疾病相关的分子病理过程，从这个角度来看，该公司的方法可能具有更好的治疗效果。

Cate博士说：“我们成立Initial公司的目标是为了瞄准那些迄今为止无人能够成功靶向的重要蛋白靶点。我为Initial公司团队在这方面取得的惊人进展感到兴奋，这对于治疗危及生命的疾病具有深远的影响。”

Shokat博士表示：“其他药物模式涉及识别蛋白质的三维结构，而Initial公司的模式识别的是蛋白线性序列。我认为这是一个颠覆性的改变。有些蛋白质没有可结合的结构域，但线性序列是每个蛋白质都具有的。Initial公司的平台使我们能够以前所未有的选择性，进入mRNA转译的核心——核糖体。”

Paegel博士说：“当治疗方法不涉及成熟蛋白质时，药物发现的规则会发生变化，‘可成药’的范围显著扩大。”

在今年的药明康德全球论坛上，与会专家对攻克不可成药靶点均表示乐观，OMassTherapeutics公司首席执行官RosDeegan女士指出，目前的“不可成药靶点”，并不是真正不可成药，而仅仅是“尚未去成药”。加州大学伯克利分校化学生物学及分子疗法教授DanNomura表示，成药的关键在于要给正确的靶点选择正确的疗法分子类型。在靶向蛋白降解成为攻克不可成药靶点的热门策略之后，靶向蛋白稳定、调节诱导接近靶向嵌合体以及InitialTherapeutics公司的STOPS平台等新兴技术，为攻克不可成药靶点提供了越来越多的工具。期待这些新兴技术早日转化为更多新药好药，为患者造福。

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