——回归临床价值本身——

新药研发应以为患者提供更优的治疗选择为最高目标，当选择非最优的治疗作为对照时，即使临床试验达到预设研究目标，也无法说明试验药物可满足临床中患者的实际需要，或无法证明该药物对患者的价值。

《原则》一出，医药行业震动。多家CRO及Bigpharma股市出现跳水行情。正如当年的一致性评价政策刚刚出台之际。一时间观望者众，但国家对于无效创新的改革力度史无前例，最终一致性评价成为带量采购的先决条件。而现阶段临床试验扎推重复开，远远违背了临床试验的本意，与患者的临床获益伦理相违背，改革已经势在必行。

近年来，我国CDE改革加速进行。对于这种全球普遍的问题，快速跟进和做出指导预警自然不甘人后。《原则》的出台，算是对于当下Biotech领域资本狂热的当头棒喝，也对于日趋研发内卷的一众药企进行了规整。药企之间的比拼，可不单单是上市后商业化团队的运作能力，竞争已经前移到IND领域。临床设计，差异化人群的选择，适应症布局，在某种程度上决定着一个产品的研发命运。也为药企提出了更高的要求。

结合自身从业经历，就后续在研厂商可选择的临床开发和商业化策略总结如下：

fast-access选择无标准治疗方案的适应症定位，适当摒弃适应症扎堆的热门领域，多关注自免、抗感染领域，通过小规模非对照单臂临床试验获得批准first-in-indication选择竞争少、成功率高的小适应症切入，all-in，以期弯道超车，首家将获得利基市场的主要份额，再徐图扩围其他适应症me-only选择预后较差，高复发的适应症，从围手术期寻求切入点，采用联用方式（手术、放疗、化疗、靶向及免疫）提升患者临床获益，从而构筑治疗新标准，如免疫单药联用抗血管生成靶向药在肝癌转化领域的拓展me-cheap中国医药市场需求对价格极为敏感，以生物药为例，产能及价格是上市后医保谈判、战略合作的重要考量维度，重视产能提升及生产工艺改良me-beteer选择研究透彻的靶点进行药物形式及组合疗法的创新，如免疫单药LAG3单抗采取联用方式，有效降低可成药风险。first-in-class比拼产品绝对实力，真创新，如Claudin18.2领域的ADC、双抗、CAR-T等产品的研发竞逐

以上的策略不仅局限于本土，因为CDE近年来改革力度空前之大，在临床数据安全有效，无明显种族敏感性前提下，可以完全接受境外数据支持中国上市或者附条件上市。因此，药企在充分了解中国市场以及医疗状况下，可以根据自己产品的适应证相应调整临床策略。利用中美两国临床数据的互信优势，实现产品的差异化国际布局，从而有效提高产品获批可能，缩短审批时间。

——中美双申报能否弯道超车——

对于已获批产品，越来越多的中国创新药也通过授权合作方式，走向全球市场进行博弈。

2015年12月，康方生物授权默沙东CTLA-4单抗，成为第1家出授自主研发抗体许可给全球领先制药公司的中国生物科技公司，总对价高达2.0亿美元，标志着首个中国创新药走向全球市场。

资料来源：媒体报道、医药魔方数据分析

《原则》的出台，正是基于我国生物创新领域与国际间的差距逐步缩短，在某些靶点竞争中甚至处于全球领先水平，但大量的企业仍然是在同靶点上进行重复试验，造成了me-too，甚至me-worse却自称me-too现象的发生，自我武功不强，怎能出海搏杀。

——自免领域同样不乏重磅产品潜力——

肿瘤药物研发成为当下的热潮，其实，自免领域同样不乏重磅产品潜力，有些企业可以利用自身在生物医药领域的技术积累，另辟蹊径。

以银屑病领域的乌司奴单抗（Ustekinumab，STELARA?）为例，银屑病的全球患病率约为2%～3%，在中国影响超过600万人，斑块型占银屑病患者90%以上。生物制剂为治疗银屑病的新选择，TNF-ɑ、IL-23和IL-17A是中重度斑块状银屑病治疗的关键靶点。

乌司奴单抗（Ustekinumab，STELARA?），IL-12/23为靶点的单克隆抗体，已被批准用于斑块型银屑病、银屑病关节炎及克罗恩病的治疗。多适应症的获批，有效支撑了STELARA?销售额的高增长。

资料来源：强生历年财报

我们由具体适应症的销售贡献来看，近年来，克罗恩病为业绩主要驱动力，银屑病市场增速加速走跌。这点也提示我国药企，要重视已获批药品的生命周期管理，基于已获批适应症，进行治疗方案的联用和相关适应症的拓围，从而构建自身产品强大的护城河。有时候，老药新用也是一条可行之道。

——时代会褒奖真正创新者——

无论是肿瘤疾病还是自身免疫性疾病，近年来的众多产品的获批及商业化受让，让全球都不可忽视中国创新药企的动作。从借船出海到造船出海，从国外引进到海外受让。这时代，是做药的黄金时代，是守旧者的黯然时刻。这时代，终将会褒奖真正的创新者。

这是一个最好的时代，也是一个最坏的时代；

这是一个智慧的年代，这是一个愚蠢的年代；

这是一个信任的时期，这是一个怀疑的时期；

这是一个光明的季节，这是一个黑暗的季节；

这是希望之春，这是失望之冬；

人们面前应有尽有，人们面前一无所有；

人们正踏上天堂之路，人们正走向地狱之门。

——《双城记》狄更斯返回搜狐，查看更多

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