2023年2月底，FDA神经科学部门负责人BillyDunn宣布离职，三个月后，Prothena宣布BillyDunn加入其董事会。

BillyDunn，来源：BusinessWire

Billy为何会离职，又为何转身加入Prothena？

或许要从2021年6月7日说起。当天，FDA批准Biogen的Aduhelm上市申请，用于治疗早期阿尔兹海默病。

该批准并非基于Aduhelm的临床有效性，而是根据淀粉样蛋白水平降低作为替代终点。

而在此之前，2020年11月6日，FDA专家咨询委员对Aduhelm公开表示质疑，11位小组成员中有10位专家认为现有证据不足以证明Aduhelm可以缓解AD认知能力下降，1位专家持不确定意见。

Billy在FDA在职期间，批准了有效性备受争议的Aduhelm和安全性备受争议的lecanemab上市，社会各界都在质疑Billy和Biogen关系不一般。

Prothena似乎在此看到了核心产品的希望。

01

核心产品曾折戟，

希望通过Billy实现“不可能”？

BillyDunn于2005年加入FDA，在2013年晋升为FDA神经科学办公室主任，成为该岗位的第一任主任。Billy已在FDA工作了18年，对FDA的审批模式了如指掌。

Prothena在研管线都属于重量级，与罗氏合作用于治疗帕金森（PD）的Prasinezumab前景似乎不太明朗。

2013年12月，Roche与Prothena基于Prasinezumab达成了总金额高达6亿美元的合作开发协议，在2021年的时候，Prothena收到了罗氏支付的6000万美元临床里程碑付款。在这提一嘴，Prothena目前还没有上市产品，营收主要来自于项目合作，因此，合作开发的项目的临床进展尤为重要。

来源：Prothena2022年年报

Prasinezumab是一款潜在的FIC靶向α-突触核蛋白（α-syn）单抗，开发之路也曾折戟。

作用机制，来源：Roche

《新英格兰医学杂志》在2022年背靠背发表了两篇靶向α-syn单抗药物Prasinezumab和Cinpanemab（Biogen）治疗早期PD的临床2期试验结果，结果显示无论是MDS-UPDRS得分还是壳核多巴胺转运蛋白水平，Prasinezumab均未能显示出比安慰剂更好的效果。

Alanwhone博士的同期评论文章在题目里甚至用了“Theend？”这个措辞。

目前，Biogen已经放弃了Cinpanemab后续的研究，而Prasinezumab仍在坚持。

2023Q1，罗氏完成了Prasinezumab针对早期PD患者的2b期Padova试验(NCT04777331)，TOPLINE数据预计将于2024年公布。

Prasinezumab目前的临床结果境地与当时的Aduhelm相似，尽管最新临床数据还未公布，最终结果还未知。

但Billy的加入，无疑是给Prothena在与FDA基于Prasinezumab的临床结果沟通时提高了胜算。

02

Prothena正值转型关键期

BillyDunn的经验可遇不可求

Prothena是一家拥有基于蛋白质失调研究治疗管线的临床晚期生物技术公司，在研管线聚焦在阿尔兹海默病（AD），帕金森（PD），ATTR淀粉样变性病等神经退行性疾病和淀粉样变性疾病。

目前Prothena正值转型期，多款药物处于关键临床阶段，急需Billy在监管沟通层面的领导。

通过查看Prothena官网、2022年报及2023Q1财报，目前共有9款候选药物在研。（下文不在阐述Prasinezumab）

Prothena在研管线（来源：Prothena官网）

PRX005

2021年6月，BMS与Prothena达成战略合作协议，向Prothena支付8000万美元，获得PRX005在美国的独家许可。

PRX005是一款用于治疗AD潜在“best-in-class”的Tau蛋白抗体，它能与Tau蛋白的微管结合域（MTBR）相结合，旨在阻断致病Tau蛋白被细胞摄入，从而降低下游细胞毒性。

Prothena在1月31日，公布了其在研Tau蛋白抗体疗法PRX005在健康受试者中的1期单剂量递增研究结果。

此次公布的数据显示，健康受试者血浆中的PRX005浓度与剂量成正比，并具有强大的中枢神经系统（CNS）渗透性。三个剂量队列中，PRX005的安全性和耐受性良好，达到了试验的主要终点。在健康受试者和AD患者中进行的1期多剂量递增试验正在进行中，有望在2023年底公布顶线结果（2022年年报里预期是2024年）。

PRX004

2021年7月12日，诺和诺德和Prothena宣布两家企业达成收购协议。据协议，诺和诺德将收购Prothena处于临床阶段的在研抗体PRX004和转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）研发项目。而Prothena将获得总计最高达12亿美元的开发和销售里程碑付款，其中包括1亿美元的前期和近期临床里程碑付款。

2022年11月21日，Prothena宣布，公司已从诺和诺德获得4000万美元的里程碑付款，与PRX004在治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）心肌病的临床2期研究中的持续进展有关。目前诺和诺德正在进行临床2期研究，顶线数据预计在2024年公布。

Birtamimab

Birtamimab目前处于临床三期，是一款潜在的BIC疗法，已被FDA和欧洲药品管理局授予AL淀粉样变性的孤儿药指定，并已获得FDA的快速通道认定。

2022年12月12日，Prothena公布了Birtamimab临床3期研究VITAL的数据，总体而言，在所有患者群体和MayoIV期患者中，Birtamimab安全性和耐受性良好，该研究结果为临床3期AFFIRM-AL试验奠定了基础。根据与FDA的特殊协议评估（SPA）协议，AFFIRM-AL试验将以p≤0.10的全因死亡率的为主要终点。

PRX012

PRX012是一款潜在的BIC抗β淀粉样蛋白抗体，FDA已批准PRX012用于治疗AD的快速通道认定。

通过今年AD/PD大会公布的数据来看，PRX012在某些数据上优于Lecanemab和Donanemab。

4月13日，Prothena宣布与Walgreens建立合作伙伴关系，以增加患者参加阿尔茨海默氏症临床试验的人数，旨在加快其PRX012的审批程序。该临床试验的单次剂量递增（SAD）和多次剂量递增（MAD）阶段正在进行中，预计今年年底会有顶线数据。

PRX123

PRX123是一种潜在的FIC同时靶向Aβ/tau蛋白疫苗，用于治疗和预防AD，预计在2023年底申请IND。

另外三款疗法PRX019、TDP-43以及Undisclosed未能找到具体信息，本文便不再赘述。

单从产品来看，可以说是款款高质量，Prothena及时拉拢Billydunn，对管线的后续进展会有莫大的帮助，也意味着将有可能获得更多的里程碑付款机项目合作机会。

03

市场和监管

核心人员布局到位

Prothena正处于关键转型期，商业化的能力同样重要。

2022年9月1日，Prothena宣布HelenS.Kim加入董事会。

Kim，来源：Prothena

Kim在生物技术领域拥有超过27年的领导经验，包括之前在KitePharma（专注于CAR-T疗法）担任业务发展执行副总裁，领导所有业务和企业发展计划，并于2017年成功被吉利德收购。

Prothena的管线即将走向商业化，Kim在biotech的领导经历及商业化经验，为Prothena即将到来的商业化元年打下了结实的基础。

SUMMARY

小结

随着Billy的加入，Prothena已基本完成转型期核心团队的建设，多款产品已获得FDA快速审批通道，临床3期产品有望在2023年底公布关键数据，这对身份转变的Billy来说也是巨大的挑战。

离职前两年饱受争议，离职后迅速加入新锐，重回神经疾病领域，Billy对这份事业的热爱可想而知。

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1）双抗的靶点进展与发现19:00-19:45

吴磊药明生物新药研发服务业务部

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2）Biacore在双抗设计环节中的活性验证方案19:45-20:30

杜加诚Biacore高级产品专家

▶BiacoreSPR技术简要介绍

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嘉宾介绍：

吴磊

药明生物新药研发服务业务部

北京大学，生物科学和心理学学士，美国约翰霍普金斯大学分子微生物学和免疫学的博士，免疫学的专家，在美国领先的生物制药公司艾伯维和辉瑞工作了多年，主导了诸多临床前发现项目。在生物药尤其是多抗类肿瘤靶向大分子的创新方面颇有建树。在辉瑞，成功领导发现了现正进行一期临床实验的针对乳腺癌和其他恶性肿瘤的同类首创分子PF-07260437。

杜加诚

Biacore高级产品专家

Cytiva公司Biacore高级产品专家，负责Biacore分子互作技术在各类型药物的研发、质控、生产等相关工作，在靶点发现与验证，候选分子筛选，分子互作精确表征，药物批次放行等领域具有深厚经验。根据客户产品特点，开发出多项药物检测方案与质控标准，成功应用到产品研发与生产多个环节。

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