转自：药明康德（维权）

近日，BeaconTherapeutics公司宣布正式成立，其主要目标是研发一种新型的基因疗法，用以治疗一系列罕见并常常导致失明的视网膜疾病。SynconaLimited以及OxfordScienceEnterprises等投资方以9600万英镑（约合1.2亿美元）支持基因疗法，为BeaconTherapeutics的各项候选研发项目提供资金。

BeaconTherapeutics致力于开发眼科基因疗法，其主要目标是恢复和改善视网膜疾病患者的视力。该公司的主要临床资产是AGTC-501，这是一个正在进行2期临床试验的基因治疗项目，主要针对晚期X连锁视网膜色素变性（XLRP）疾病，该项目是Syncona公司在2022年11月收购AGTC的一部分。XLRP疾病主要是由视网膜色素变性GTP酶调节器（RPGR）基因的突变引发的。AGTC-501的优势在于，它能正确表达全长的RPGR蛋白，从而解决XLRP引发的全部光感受器损伤问题，包括视杆细胞和视锥细胞的损伤。

BeaconTherapeutics公司的第一个临床前资产是一个创新的、玻璃体内（IVT）递送的AAV项目，旨在治疗干性老年黄斑变性（AMD）。未经治疗的干性AMD是60岁以上人群中视力不可逆转损失的主要原因。

其第二项临床前资产主要针对的是结晶样视网膜色素变性（CRD），该疾病主要是由钙黏着蛋白相关家族成员1（CDHR1）基因的无效突变引起的。该项目已获得牛津大学眼科教授RobertMacLaren的授权。MacLaren教授是视网膜专家，也是经验丰富的生物技术公司创始人。他作为BeaconTherapeutics公司的联合创始人，将以公司的重要科学顾问的身份参与公司的运作，并担任董事会成员。

为了进一步完善其未来的产品线，BeaconTherapeutics公司还成功引进了一项靶点生成技术平台，该平台将用于在眼科领域内识别、筛选和研究分泌蛋白。

该公司的运营团队由DavidFellows先生担任首席执行官，他曾是NightstarTherapeutics公司的首席执行官，并在眼科领域拥有超过40年的丰富经验。同时，视网膜专家NadiaWaheed博士将出任首席医学官，原AGTC公司的AbrahamScaria博士也加入该团队，他将担任首席科学官，为公司带来25年的基因治疗经验，包括从发现研究到早期临床试验的全过程。

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参考资料：

[1]BeaconTherapeuticslauncheswith£96million($120million)todevelopanewgenerationofgenetherapiesforretinaldiseasesresultinginblindness.RetrievedJune13,2023，fromhttps://www.beacontx.com/insights/beacon-therapeutics-launch/

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