转自：医药观澜

7月20日，杨森（Janssen）中国宣布，其创新药斯耐瑞（富马酸贝达喹啉片，bedaquilineFumarate）获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，作为联合治疗的一部分，用于12岁至<18岁且体重≥30kg的青少年耐多药肺结核治疗。据杨森新闻稿介绍，贝达喹啉是一款具有全新作用机制的新型结核病药物，已于2016年在中国获批成人耐多药肺结核适应症，此次青少年新适应症的获批将为青少年患者带来全新选择。

世界卫生组织《2022年全球结核病报告》显示，2021年中国新发结核人数居全球第三位，其中新发耐药结核人数约为3.3万。儿科结核患者中约9.8%为耐多药结核。耐多药结核病患者因对结核病治疗一线药物中两个最有效药物——异烟肼和利福平均已产生耐药，因此在治疗方案的选择上更为有限。

据文献报道，贝达喹啉是二芳基喹啉类的代表药物，通过抑制结核分枝杆菌（MTB）ATP合成酶而发挥抗MTB的作用。贝达喹啉能够与ATP合成酶低聚物亚基C相结合，影响ATP合成酶质子泵的活性，导致ATP合成受阻，从而阻止MTB中的ATP能量供应，发挥抑菌及杀菌作用。贝达喹啉的作用机制与传统的抗结核病药物的作用机制不同，无交叉耐药性，并对敏感菌株、多药耐药菌株以及休眠菌的抗菌活性较高。

支持贝达喹啉此次青少年新适应症获批的一项单臂、开放性2期研究表明，在基线培养阳性的耐多药肺结核青少年患者亚组中，经过前2周400mg每日1次，之后22周200mg每周3次的贝达喹啉联合用药方案治疗后，第24周培养转阴率为75.0%，与先前在耐多药肺结核成人研究中观察到的结果相似。另外一项来自中国的真实世界回顾性研究显示，含贝达喹啉的用药方案第4周和24周痰涂片的阴转率均为100%。在疗程方面，2022年WHO耐药结核治疗指南中推荐的9~11个月含贝达喹林全口服短程方案同样适用于青少年。

杨森制药全球药物研发副总裁、亚太研发中心负责人李自力博士表示，得益于中国国家药品监督管理局鼓励儿童用药研发的相关政策和以科学为本的创新举措，斯耐瑞青少年耐多药肺结核适应症是公司过去15个月获批的第四个儿童相关的适应症。在杨森，他们致力于开发创新疗法帮助耐多药肺结核患者。

杨森中国总裁郑磊女士表示：“杨森了解中国在耐多药结核病治疗领域的医疗卫生需求和所面临的诸多挑战，从首次获批到适应症使用人群扩展至青少年，我们始终将患者未被满足的治疗需求作为工作重心。未来，我们将一如既往地与多方合作伙伴共同努力，提高这一创新治疗方案的可及性，为更多的中国耐多药肺结核患者带来福音和希望。”

参考资料：

[1]斯耐瑞®新适应症在华获批！中国青少年患者迎来首个全新机制耐多药肺结核治疗方案！.RetrievedJul20，2023,Fromhttps://mp.weixin.qq.com/s/NEk8GP-zNoEbbuduYIz4ww

[2]富马酸贝达喹啉片荣获享誉全球的国际盖伦奖.RetrievedDec22，2016,Fromhttps://mp.weixin.qq.com/s/4D0v9rentFjTdB4KtF5VZA

[3]中华医学会结核病学分会,抗结核新药贝达喹啉临床应用专家共识编写组.抗结核新药贝达喹啉临床应用专家共识[J].中华结核和呼吸杂志,2018,41(6):461-466.

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