转自：医药观澜

美国时间7月20日，FDA宣布批准第一三共（DaiichiSankyo）的创新药quizartinib（Vanflyta）上市，用于治疗FLT3-ITD突变的新诊断急性髓细胞白血病（AML）成人患者。同时，FDA还批准LeukoStratCDxFLT3突变测定法作为quizartinib的伴随诊断。第一三共在新闻稿中表示，quizartinib是首个获得FDA批准专门用于治疗FLT3-ITD阳性AML的FLT3抑制剂，并涵盖新诊断AML的三个治疗阶段——未移植患者的诱导、巩固和维持治疗。

AML是成人中常见的一种白血病，约占所有病例的三分之一。作为一种进展迅速的血液和骨髓癌症，AML患者的癌变白细胞迅速增长，它们不但不能行使正常功能，而且影响正常血细胞的生成。AML患者的5年生存率约为30.5%。

FLT3是一种跨膜受体酪氨酸激酶蛋白，通常由造血干细胞表达，通过各种信号通路促进细胞的生存、生长与分化，在细胞发育中发挥重要作用。FLT3基因突变是AML患者中常见的基因变异。FLT3-ITD是最常见的FLT3基因突变，其中约有25%新确诊的AML病患带有FLT3-ITD突变，此突变与复发风险的增加和较短的总生存期相关。

Quizartinib是一款口服、具选择性的2型FLT3抑制剂，曾获FDA授予的孤儿药资格、突破性疗法认定、快速通道资格和优先审评资格。2019年6月，该药在日本获批上市，用于治疗携带FLT3-ITD基因变异的复发/难治性（R/R）急性骨髓性白血病（AML）患者。

根据FDA新闻稿，quizartinib联合化疗治疗急性髓细胞白血病的疗效已在QuANTUM-First试验中进行了评估。这是一项随机、双盲、安慰剂对照试验，共入组了539名新诊断的FLT3-ITD阳性AML患者。患者被随机（1:1）接受quizartinib（n=268）或安慰剂（n=271）联合标准诱导和巩固治疗，然后继续接受单药维持治疗。

研究结果显示，与安慰剂组相比，接受quizartinib联合标准诱导和巩固化疗治疗，然后继续接受quizartinib单药治疗的患者，总生存期（OS）有统计学意义的改善，死亡风险降低了22%（HR为0.78）。虽然完全缓解（CR）率在两组之间相似，但quizartinib组患者CR的中位持续时间是安慰剂组的三倍多（38.6个月vs12.4个月）。

第一三共总裁兼首席执行官、肿瘤业务全球负责人KenKeller表示：“美国FDA批准Vanflyta是一个重要的里程碑，因为FLT3-ITD亚型的AML患者现在可以接受有史以来首个FLT3抑制剂治疗，该抑制剂获批跨越这些患者通常接受的三个治疗阶段。Vanflyta代表了第一三共在美国获批的第三种抗肿瘤药物，反映了我们持续提供改善当前护理标准的创新药物的承诺。”

参考资料：

[1]FDAapprovesquizartinibfornewlydiagnosedacutemyeloidleukemia.RetrievedMay20,2023.Fromhttps://www.fda.gov/drugs/drug-approvals-and-databases/fda-approves-quizartinib-newly-diagnosed-acute-myeloid-leukemia

[2]VANFLYTA®FirstFLT3InhibitorApprovedintheU.S.SpecificallyforPatientswithNewlyDiagnosedFLT3-ITDPositiveAML.RetrievedMay20,2023.Fromhttps://www.daiichisankyo.com/files/news/pressrelease/pdf/202307/20230720_E.pdf

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